關於Generation Bio公司

Generation Bio Co 是一家遺傳醫學公司，專注於創造基因療法，爲患有罕見和未經治療的疾病的患者提供持久且可重新治療的治療。該公司專注於肝臟和視網膜相關疾病。它正在開發兩個不同且互補的平臺，相信這將實現高度差異化的治療應用。其第一個平臺是一種有效的、高選擇性的核酸 ctLNP 遞送系統，旨在避免肝臟和脾臟脫靶清除，使 ctLNP 能夠在全身循環中持續存在，並允許高度選擇性和有效的配體驅動靶向特定組織和細胞類型。它的第二個平臺是其新型 iqDNA，這是其 ceDNA 的優化變體。